再生障碍性贫血（简称：再障）是儿童期比较常见、较难以治疗的严重血液病之一。由于疾病导致骨髓造血功能低下，使得患儿血液中红细胞、白细胞和血小板的下降，出现不同程度的贫血、感染和出血倾向。重症患儿往往需要输血以维持生命，因为白细胞极度减少而频繁并发严重和难以控制的感染，血小板明显减少而发生严重出血。

      以往多年来，采用传统的口服雄性激素、中医药和各种升血药，疗效很差，无法改善患儿的疾病和症状，难以改变自然病程，大多数病儿最终病死于因输血过多导致体内铁质沉积，或严重的感染和出血。

      骨髓移植或造血干细胞移植，虽为治疗再障的有效方法。但是受到骨髓供体来源困难、治疗风险极高、医疗费用昂贵等限制，难以广泛开展。

      近年来的研究表明，儿童再障是由于体内免疫功能发生异常，一些异常的淋巴细胞直接地、或者通过分泌过多的某些淋巴因子，间接地破坏和抑制了骨髓造血功能，从而导致再障的发生。

      因此，美国血液学会和欧洲再障协作组，在上世纪80年代开展了有关“再障的免疫疗法”。就是采用针对于某些异常淋巴细胞的特殊药物，如抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、环胞菌素A（CSA）和大剂量免疫球蛋白（HDIG）等治疗儿童和成人再障，并取得了非常显著的疗效。因此，免疫治疗被国外专家誉为“骨髓移植的替代疗法”。

      近年来，发达国家又建议采用同时应用几种药物的“联合免疫疗法”，使得远期疗效有了进一步提高疗效。

     上海同济大学附属同济医院，小儿血液/肿瘤专科主任，谢晓恬教授，于上世纪80年代末期开始，率先在国内开展环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白治疗儿童重型和难治性再障，取得了非常显著的临床疗效。并在全国最早对抗胸腺细胞球蛋白的临床应用方法细则和疗效预测进行研究。为上述三种国际先进的、治疗儿童再障具有显著疗效的药物和疗法在全国推广应用，作出了很大贡献。近年来，同济医院小儿血液肿瘤专科，又积极开展更为有效的“联合免疫疗法”，取得了有效率和显效率分别达到80％和60％的显著疗效。经过上海市卫生局儿科血液病专家组和医学科技情报所技术鉴定，成果达到：国际先进水平。

      同时，小儿血液肿瘤专科通过不断地探索和总结，制定了一整套小儿再障进行免疫治疗的临床实施具体细则、副反应防治综合措施，疗效预测指标等技术方法，既保证了远期疗效，又保证了患儿的医疗安全，减少并发症，降低医疗费用。

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