【关注】新药问世!阿尔茨海默病治疗迎来新希望
2024-03-08
阿尔茨海默病(Alzheimer’s Disease, AD),俗称“老年性痴呆”,是一种神经系统退行性疾病,通常隐匿起病,缓慢进展,是导致痴呆(认知症)最主要疾病,大约60%以上的痴呆是由此病引起。本病好发于老年人,但也有成年、甚至青年发病的患者。遗憾的是,传统AD治疗药物主要是“对症”,且起效慢、疗效不够理想,治疗“老年痴呆”的曙光,人类已经等待了太久。1月9日,一款新药的问世,为治疗阿尔茨海默病带来了新的希望。同济大学附属同济医院神经内科中心主治医师王星结合阿尔兹海默症的病因、早期识别等信息介绍了这款新药。
在北极圈找到阿尔茨海默病“元凶”
1901年11月,德国法兰克福精神病院里,一位名叫阿洛伊斯·阿尔茨海默的医生正在观察他的一位特殊患者。这是一个51岁的女性,病情表现非常古怪,有时她会像对待访客一样热情招待医生;有时大喊大叫,情绪化严重;最重要的是,她的短期记忆受到了严重的损害,几乎 “过目就忘”。6年后,这份病例报告发表在了期刊杂志上;9年后这种疾病获得了官方名称——阿尔茨海默病。
20世纪90年代,瑞典科学家Lannfelt偶然得知,瑞典北极圈内一个家庭中的11位成员几乎都在57岁左右患上了阿尔茨海默病(AD)。经过检查,他发现了一种会让人产生β淀粉样蛋白的基因突变,继而认识到,其中的可溶性淀粉样蛋白堆积很可能才是AD的真正病因。
大量的临床证据证明Lannfelt的构想是正确的,这一因发现地点而命名为“北极突变”的特殊突变被载入了AD的治疗史册。
1月9日,基于“北极突变”开发的全球首款β淀粉样蛋白靶向药物仑卡奈单抗获批上市, AD的治疗策略从症状修饰治疗转变为靶向调修治疗,从“对症”转向“对因”。仑卡奈单抗可以针对AD成因,靶向大脑内的Aβ蛋白,减缓阿尔茨海默病向中度和重度阶段的进展。
仑卡奈单抗的英文名“Lecanemab”中的首字母“L”,正是因“Lannfelt”而定名。
仑卡奈单抗对AD治疗意义有多重大?
在相当长的一段时间内,AD治疗药物的选择有限,且疗效不尽人意,不能延缓阿尔茨海默病病情进展。而仑卡奈单抗的出现,可以有效填补目前AD治疗领域的临床空白,可以一定程度上有效延缓阿尔茨海默病病情进展。
在顶级医学期刊新英格兰杂志(NEJM)上发表的仑卡奈单抗三期全球多中心临床研究数据显示,该药表现出显著的疗效和良好的安全性,18个月有效缓解疾病进展27%;60%更早期患者实现病程逆转。
尽早干预,“跑赢”与AD的斗争
不过,仑卡奈单抗仅可用于治疗轻度AD患者,可以减缓阿尔茨海默病向中度和重度阶段的进展速度。在同一病程时间内,患者处于更晚期病情阶段的时间更少。这也意味着越是早期发现并进行治疗干预的患者,仑卡奈单抗的疗效就越明显。越早治疗,越有可能逆转病情。这就对患者及家属的疾病认知、疾病自查、早期诊断提出了很高的要求。
如何早期识别AD?
目前,大众对于AD仍存在一定的认知误区,不少患者及患者家属会将AD的早期症状与正常的人类生理机能衰老混为一谈,把“老年痴呆”误认为“老糊涂”,认为其是必然且应当发生的事情,导致错失治疗的黄金窗口期。那么,如何在早期发现AD?
AD的早期表现很多,除了“短期记忆缺失”的常见症状,许多阿尔茨海默病患者还会出现情绪激动、猜忌、容易跌倒等非典型症状,且以上症状可能会早于明显“忘事儿”发生,需要患者及其家属警惕。总体来说,主要集中在记忆力、定向力、语言理解和表达力等认知功能的改变以及焦虑抑郁、情感淡漠和个性显著改变等心理行为改变。
科学的自我判断是开展阿尔茨海默病诊疗的第一步,患者或其家属可以通过专业的筛查工具进行病情自测,并根据指引,前往相关医疗机构寻求帮助。
在阿尔茨海默医生发现AD的“零号病人”123年后,尽管AD仍无法被彻底治愈,但AD患者在面对疾病时终于有了另一个选择——让记忆慢些走。
同济大学附属同济医院神经内科中心设有记忆门诊,专为给记忆力减退患者提供全面的脑部神经认知功能检测,是专病重点开展对阿尔茨海默病、血管性痴呆及其他原因痴呆的早期筛查、早期诊断、早期干预以及长期随访的一体化门诊。使用到全套神经认知功能筛查量表,并通过神经影像、实验室检查等进行全面脑健康评估。
门诊时间:周一下午 记忆减退专病门诊
周四上午 脑健康与记忆门诊